Sağlık Bakanlığı önünde ilaç ve gen tedavileri için bir araya gelen LGMD, DMD gibi kas hastalıklarından mustarip hasta ve hasta yakınları 9-10 Eylül 2024 tarihleri arasında farkındalık eyleminde bulunarak hemen hemen tüm kas hastalıklarının kullanabileceği FDA ve EMA onayı alan, 'Agamree' ve 'Givinostat' adlı ilaçların ve DMD hastalarının bir kısmının tedavisinde kullanılan 'ELEVIDYS' adlı gen tedavisinin SGK kapsamında Türkiye getirilerek hastaların tedavisine sunulmasını istediler.
İki günlük eylemde talep ve isteklerini Sağlık Bakanlığı yetkililerine ileten ve Bakanlık yetkilileri tarafından bahsi geçen ilaçlara yönelik 45 günlük inceleme müsaadesi istenen LGMD, DMD kas hastaları ve yakınları eylemi sonlandırırken heyecanla gelecek kararı bekliyor.
Yapılan eyleme ilişkin GAPGündemi’ne açıklamada bulunan LGMD Kas Hastalıkları Platformu Başkanı Şenay Alyörük Kundakçı, Nadir hastalıkları statüsünde bulunan kas hastalıklarının ölümcül bir hastalık olduğunu ve LGMD, DMD, Becker, SMA gibi birçok farklı türünün olduğunu belirterek; “LGMD kas hastalığı bile kendi içinde 30’a yakın alt gruba ayrılıyor. LGMD türü DMD, SMA gibi çocuk yaşta değil 8-10 yaşlarında veya biraz daha geç belirti veriyor. Toplum nezdinde az bilinse de maalesef Türkiye çapında binlerce LGMD kas hastası var. Hastalığın tek tedavisi gen tedavisi ve bazı türlere karşı yurt dışında 3. Fazda olan çalışmalar var. Bizler DMD ve diğer kas hastaları ile birlikte Sağlık Bakanlığından talebimiz; hemen hemen tüm kas hastalarının kullanabileceği ve hastalığı yavaşlatacak 'Agamree' ve 'Givinostat' ilaçlarının SGK kanalıyla Türkiye’deki hastalara ulaştırılması ve hastalığın kesin tedavisi için gen tedavilerinin takip edilerek onay aldığı zaman Türkiye’de hastalara uygulanmasıdır” dedi.
Türkiye’de bazı bilim insanlarının kas hastalığının tedavisine yönelik çalışmalar yürüttüğünü belirten Kundakçı; “ Yurt dışında gen tedavisi çıktığı zaman maalesef yüksek meblağlı bir tedavi olacaktır. Sağlık Bakanlığından bir diğer talebimiz de bizim bilim insanlarımızın yürüttüğü bu çalışmaların desteklenmesi ve ileride yerli ve milli tedavilere kavuşmamızdır” diyerek ilaç ve gen tedavisi taleplerinin karşılanması için mücadeleye ve farkındalık çalışmalarına devam edeceklerinin altını çizdi.
